ตอนนี้การศึกษาก่อนหน้านี้บอกวิธีที่จะทำได้โดยการควบคุมความสามารถตามธรรมชาติของร่างกายในการซ่อมแซม
ภาวะหัวใจล้มเหลวเป็นภาวะเรื้อรังที่ก้าวหน้าซึ่งหัวใจไม่สามารถสูบฉีดโลหิตได้อย่างมีประสิทธิภาพเพียงพอที่จะตอบสนองความต้องการของร่างกายซึ่งนำไปสู่ปัญหาเช่นความเหนื่อยล้าหายใจไม่ออกและบวมที่ขาและเท้า ส่วนใหญ่มักเกิดขึ้นหลังจากหัวใจวายทำให้กล้ามเนื้อหัวใจเสียหายและมีแผลเป็น
ในการศึกษาใหม่นักวิจัยสามารถใช้การรักษาด้วยยีนเพื่อปรับปรุงอาการในผู้ป่วย 17 รายที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวระยะที่ 3 ซึ่งเป็นโรคที่มีความก้าวหน้าพอที่แม้แต่งานประจำวันก็กลายเป็นเรื่องยาก
นักวิจัยกล่าวว่าสิ่งแปลกใหม่เกี่ยวกับชั้นเชิงคือการบำบัดด้วยยีนนั้นถูกออกแบบมาเพื่อดึงดูดสเต็มเซลล์ของร่างกายไปยังส่วนของกล้ามเนื้อหัวใจที่ถูกทำลาย ความหวังคือสเต็มเซลล์นั้นจะทำการซ่อมแซมให้เสร็จ
ผลการวิจัยที่ตีพิมพ์ในวันที่ 21 กุมภาพันธ์ในวารสาร การวิจัยการไหลเวียน นั้นเป็นข้อมูลเบื้องต้นและจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมอีกมากมาย
“ นี่เป็นการศึกษาเชิงพิสูจน์แนวคิด” ดร. มาร์คเพนน์นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยการแพทย์โอไฮโอตะวันออกเฉียงเหนือในรูททาวน์และผู้อำนวยการฝ่ายการวิจัยของสถาบันโรคหัวใจและหลอดเลือดแอครอนอธิบาย แต่ผู้เชี่ยวชาญของเพนน์และหัวใจล้มเหลวอื่น ๆ กล่าวว่าพวกเขามองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวังเกี่ยวกับศักยภาพของการรักษาผู้ป่วยบางราย
เซลล์ต้นกำเนิดเป็นเซลล์ดั้งเดิมที่สามารถพัฒนาไปสู่เนื้อเยื่อร่างกายชนิดต่าง ๆ ผู้ใหญ่มีเซลล์ในไขกระดูกและทำให้เซลล์เม็ดเลือดเพิ่มขึ้น นักวิจัยยังพบว่าอวัยวะแต่ละส่วนในร่างกายรวมถึงหัวใจนั้นมีสเต็มเซลล์ของตัวเอง
เซลล์ต้นกำเนิดเหล่านั้นอาจพยายามซ่อมแซมเนื้อเยื่อที่เสียหาย แต่ไม่ประสบความสำเร็จเท่าที่ควรเพนน์กล่าว ดังนั้นทีมของเขาจึงพยายามช่วยเซลล์ต้นกำเนิด พวกเขาผสมผสานกล้ามเนื้อหัวใจของผู้ป่วยด้วยยาที่แตกต่างกันสามขนาดที่มียีนสำหรับ SDF-1 ซึ่งเป็นโปรตีนธรรมชาติในร่างกายที่เชื่อว่าจะรับเซลล์ต้นกำเนิดไปยังที่ที่เนื้อเยื่อถูกทำลาย
การวิจัยในห้องปฏิบัติการแนะนำว่าหลังจากเกิดอาการหัวใจวายกิจกรรม SDF-1 ในหัวใจจะสูงขึ้น – แต่ในระยะเวลาสั้น ๆ เพนน์กล่าว เป้าหมายของการบำบัดด้วยการทดลองคือการเพิ่ม SDF-1 และดึงสเต็มเซลล์มากขึ้นตามที่ต้องการ
ผลเบื้องต้นมีแนวโน้มเพนน์กล่าวว่า วิธีการดูเหมือนปลอดภัยโดยไม่มีผลข้างเคียงที่สำคัญที่เชื่อมโยงกับการรักษา ผู้ป่วยสองรายเสียชีวิตภายในหนึ่งปี แต่การเสียชีวิตนั้นไม่เกี่ยวข้องกับการรักษา
ในบรรดาผู้ป่วย 15 คนที่ยังมีชีวิตอยู่ในอีกหนึ่งปีต่อมามีอาการดีขึ้นและความสามารถในการเดิน
ดร. ลีโกลด์เบิร์กผู้อำนวยการแพทย์ของศูนย์หัวใจล้มเหลวและศูนย์ปลูกถ่ายหัวใจที่มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียในฟิลาเดลเฟียกล่าว
Goldberg ชี้ให้เห็นว่าการศึกษาเบื้องต้นเช่นนี้มีการตั้งค่าเบื้องต้นเพื่อดูว่าการรักษามีความปลอดภัยหรือไม่และจะหาปริมาณยาที่จะใช้ในการทดลองที่ใหญ่กว่า – ไม่ใช่เพื่อทดสอบประสิทธิภาพ
“ ข้อ จำกัด ที่สำคัญของการศึกษาคือไม่มีกลุ่มยาหลอก” โกลด์เบิร์กกล่าวซึ่งเป็นประธานของสภาหัวใจล้มเหลวและการปลูกถ่ายของวิทยาลัยโรคหัวใจแห่งอเมริกันกล่าว นั่นหมายความว่าไม่มีทางรู้ว่าผู้ป่วยที่ศึกษาบางคนกำลังแสดง “ผลของยาหลอก” – ปรากฏการณ์ที่ผู้คนรู้สึกหรือทำงานได้ดีขึ้นเพียงเพราะพวกเขาเชื่อว่าพวกเขาได้รับการรักษาที่มีประสิทธิภาพ
เพนน์กล่าวว่าทีมของเขากำลังทำการทดลองขั้นต่อไปของผู้ป่วย 90 รายซึ่งจะรวมถึงกลุ่มที่ได้รับยาหลอก
ผู้เชี่ยวชาญโรคหัวใจอีกคนหนึ่งเห็นด้วยว่าการค้นพบประโยชน์ของการบำบัดนั้นต้อง “ได้รับเกลือเม็ดเดียว”
“ แต่ฉันคิดว่ามันน่าจะเป็นไปได้และควรเรียนต่อ” ดร. เดวิดกล่าว
ฟรีดแมนหัวหน้าฝ่ายบริการหัวใจวายที่โรงพยาบาลเพลนวิวของ North Shore-LIJ ในเมืองเพลนวิวรัฐโอไฮโอ
นักวิจัยได้พยายามใช้เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อซ่อมแซมหัวใจที่เป็นโรคซึ่งรวมถึงการนำเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกของผู้ป่วยภาวะหัวใจล้มเหลวและฉีดเข้าไปในหัวใจ
แต่วิธีการใหม่นี้ฟรีดแมนกล่าวว่าจะหลีกเลี่ยงขั้นตอนการเก็บเกี่ยวการเพาะเลี้ยงและนำสเต็มเซลล์กลับคืนสู่ผู้ป่วย และตามที่เพนน์ก็ควรจะมีค่าใช้จ่ายน้อยลง
สำหรับตอนนี้โกลด์เบิร์กกล่าวว่า “มีคำถามมากมายที่ยังไม่ได้ตอบคำถามเหล่านี้มีความทนทานมากน้อยแค่ไหน? มีผลข้างเคียงที่ไม่ได้ตั้งใจในระยะยาวไหม?”
ในความเป็นจริงยังไม่แน่ใจว่าการบำบัดด้วยยีนทำหน้าที่รับสมัครสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยไปยังหัวใจที่เสียหาย นักวิจัยไม่สามารถวัดได้โดยตรง
แม้จะมีความไม่แน่นอนทั้งหมดโกลด์เบิร์กกล่าวว่ามันน่าตื่นเต้นที่จะเห็นว่าวิธีการนี้สามารถทำได้ “ ฉันมองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง” เขากล่าว
สิ่งหนึ่งที่ทุกคนเห็นพ้องต้องกันก็คือความหวังสูงสุดคือการพัฒนาวิธีการรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวที่จะฟื้นฟูกล้ามเนื้อหัวใจที่เสียหายตอนนี้การรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวเกี่ยวข้องกับยาเสพติดและการเปลี่ยนแปลงวิถีชีวิตที่บรรเทาอาการและลดภาระงานในหัวใจ แต่ในที่สุดโรคก็มีความคืบหน้าในที่สุดจนกว่าผู้ป่วยจะต้องใช้อุปกรณ์ฝังหรือในที่สุดการปลูกถ่ายหัวใจ
เพนน์เป็นผู้ก่อตั้ง Juventas Therapeutics Inc. ซึ่งกำลังพัฒนาวิธีการรักษาแบบ SDF-1 สำหรับโรคหัวใจล้มเหลวและโรคอื่น ๆ
